Эсийг унтуулах аргаар өвдөлтийг намдаана

Эмч нар “эсийг унтуулдаг” шинэ төрлийн эмээр хурц өвдөлт мэдэрдэг өвчтөний зовиурыг намдаах боломж бүрдэж байна. Порфирины дутагдлаас үүсдэг үе үе хүчтэй өвдөх буюу зарим тохиолдолд үхэлд хүргэдэг ховор өвчнийг мөн намдаах боломж нээгдэв.

Шинэ арга нь хүний ДНХ дэх генийн ажиллагаанд “сайнаар” нөлөөлөхөд суурилжээ. Эмч нар энэ аргын үр дүнг үнэхээр гайхамшигтай хэмээн үнэлээд урьд эмчилгээгүй гэж үзэж байсан өвчнүүдэд хэрэглэж болохыг тэмдэглэв.

Британийн Норфолк хотын Сью Баррелл бусад хүмүүс төсөөлөхийн ч аргагүй өвдөлтийг, мэдэрч, өдөр бүр опиоид уудаг байлаа. Түүнд илэрсэн порфири өвчин хоёр долоо хоногт нэг удаа давтагдаж, эмнэлэгт авчрахаас өөр аргагүй болдог. Гэтэл өвчин даамжирсаар морфин уугаад ч нэмэргүй болов. Тэрбээр ВВС-ын сурвалжлагчид ярихдаа “Өвдөлт хүүхэд төрүүлэхээс хүчтэй мэдэгддэг. Хөл, нуруу гээд бүх бие янгинана. Үнэхээр тэсвэрлэхийн аргагүй” хэмээн ярьсан байна. Түүний дүү ижил өвчтэй учир бүрэн чадваргүй болж, эмнэлэгт байнгын асар гаанд байдаг аж.

Гэхдээ энэ бол эсийн эмчилгээ учир алдаа гаргаж, өөр кодыг өөрчилбөл буцаах аргагүй. Эсийг унтуулах арга генд нөлөөлдөггүй боловч түүнээс дамжуулах дохиог онилдог. Ийм эрсдэлээс гадна генетикийн эмчилгээ асар өндөр өртөгтэй.

Порфирийн хэд хэдэн төрөл байх агаад хүний биеэр хүчил төрөгч тараадаг цусны улаан эд дэх гемоглобины нэг агууламжийн дутагдлаас үүсдэг өвчлөл юм. Үүний улмаас Сьюд хүчтэй өвдөлт өгдөг байна. Зарим порфири арьсны өвчлөлийн хэлбэрээр илэрнэ. Сью эмийн тур шилтад оролцож, одоо ч эмээ уусаар байгаа. Тэрбээр “Амьдрал маань бүрэн өөрчлөгдсөн. Би 10 жил өвдөлт мэдэрч, хаашаа ч зугтах аргагүй гэж боддог байв” гэсэн юм.

Вена хотод болсон Олон Улсын элэгний конгресс дээр 18 орны 94 өвчтөнд явуулсан туршилтын үр дүнг танилцуулсан байна. Эмчилгээний дараа хурц өвдөлтийн давтамжийг 74 хувиар бууруулжээ. Өвчтөнүүдийн 50 хувьд эмчилгээ шаардлагатай өвдөлт бүрэн арилсан байна. Нэг хүн давхар нөлөөний улмаас туршилтаас гарчээ. Энэ эмчилгээнд “Эсийг унтуулах” гэдэг аргыг ашигладаг. Эс бол гормон, энзим буюу генетикийн эдийг бүрдүүлдэг уургийг агуулдаг ДНХ-ийн нэг хэсэг юм. Givosiran гэдэг нэртэй эм энзимийн түвшинг бууруулж, хортой уураг үүсгэхээс сэргийлснээр өвдөлтийг намдаадаг байна.

Лондоны хааны коллежийн профессор Дэвид Рииз Британид туршилтад оролцсон өвчтөнүүдийг эмчилжээ. Тэрбээр “Энэ бол асар чухал эмчилгээ. Маш шинэлэг. Порфирийн нөхцөлд анх удаа амжилттай туршлаа” хэмээн өгүүлэв. Тэрбээр уг амжилтад гайхсанаа илэрхийлээд хүмүүст ихээхэн найдвар төрүүлж буйг онцоллоо. Энэ аргаар өөр өвчнийг эмчлэх боломж бий юу гэдэг асуулт гарах нь дамжиггүй. Тийм гэж хариулж болох авч нэлээд эрт байгааг эмж нар анхааруулав. Эсийг унтуулах аргаар сэтгэцэд нөлөөлдөг удамшлын өвчнийг эмчилсэн туршлага бий. АНУ-ын Хүнс, эмийн захиргаа энэ төрлийн эмийг “Анагаах ухаанд шинэчлэл хийх боломжтой” хэмээн үнэлсэн.

Гэхдээ энэ бол эсийн эмчилгээ учир алдаа гаргаж, өөр кодыг өөрчилбөл буцаах аргагүй. Эсийг унтуулах арга генд нөлөөлдөггүй боловч түүнээс дамжуулах дохиог онилдог. Ийм эрсдэлээс гадна генетикийн эмчилгээ асар өндөр өртөгтэй. Саяхан хараа оруулах нэг удаагийн эсийн эмчилгээний үнэ 85000 ам.доллар болж байв. Givosiran эмийн сарын тун ямар үнэтэй нь тодорхой бус байгаа. Гэвч энэ салбар хөгжиж, өртөг эцэстээ буурна гэж найдах л үлдлээ.

Жейм Галлахер

"Засгийн газрын мэдээ" сонин

Share on Facebook Share on Twitter