БНХАУ-ын судлаачид ХДХВ (хүний дархлал хомсдлын вирус), лейкеми буюу цусны хавдартай өвчтөнд генийн засвар оруулсан үүдэл эсийн эмчилгээ хийлээ. Уг эмчилгээ нь жилийн өмнө өөр нэг хятад эрдэмтэн ижил технологи ашиглаж генийн засвар оруулсан нялхас хорвоод мэндэлж шуугиан тарьснаас хойш шинжлэх ухааны салбарт гарч буй нэг дэвшил болов.
Лхагва гарагт New England Journal of Medicine-д гарсан судалгаа нь эмч нар өвчтөнийг анагаахын тулд CRISPR туршилтын хэрэглүүрээр ДНХ-ийн засвар оруулсан тухай тайланг шинжлэх ухааны сэтгүүл анх удаа тодорхой нийтэлсэн тохиолдол юм.
Генийн засвар нь Хятадад эхний дуулиант туршилт болохоос өмнө ч эрдэмтдийн дунд маргаан, зөрчил, болгоомж төрүүлсээр байсан.
Өвчтөнд ДОХ, хорт хавдар гэсэн хоёр өвчин хавсарсан нь Бээжингийн их сургуулийн үүдэл эсийн судалгааны төвийн судлаачдаас генийн засвар оруулах эмчилгээ хийхэд хүргэжээ. Эрэгтэй өвчтөний цусны хорт хавдрын шалтгаан болж буй гэмтэлтэй эсүүдийг үүдэл эсээр солих шаардлагатай байв. Эрдэмтэд донор эсийн CCR5 хэмээх генийг ХДХВ-т тэсвэртэй болгохын тулд засвар оруулжээ.
“Энэ нь генийн засварын салбарт ногоон гэрэл асаасан үйл явдал” хэмээн Пенсильванийн их сургуульд генийн засварын аргаар эмчлэх судалгааг тэргүүлж буй Карл Жюн үнэлж байна. Тэрбээр дээрх судалгааны тайлангийн хавсралт материалын зохиогч нь юм.
Урьд нь БНХАУ-ын эрдэмтэн Хө Жянькуй нялх хүүхдүүдийг ХДХВ-д тэсвэртэй болгохоор үр хөврөл байхад нь ДНХ-ийн засвар оруулсан удаатай. Энэ нь олон улсын хэмжээнд шуугиан тарьж CRISPR технологийг ДНХ өөрчлөхөд, ялангуяа үр хөврөлийн ДНХ өөрчлөхөд ашиглахыг түр хугацаагаар хориглохыг эрдэмтэд уриалсан юм.
Илүү гүнзгий түвшинд хийсэн энэ удаагийн эмчилгээ хууль ёсны хүрээнд, дэлхийн шинжлэх ухааны тэргүүлэх сэтгүүлийн дэмжлэгтэй болов.
Бээжингийн их сургуулийн Дэн Хункуй тэргүүтэй эрдэмтдийн ажил нь жилийн өмнөх туршилтаас хэд хэдэн зарчмын ялгаатай. Өвчтөний зөвшөөрөлтэйгөөр, зөвхөн сонгож авсан эсийн хүрээнд генийн засвар, хийж, үр дүнг нь нийтэд ил тод дэлгэжээ.
Туршилтын эмчилгээ сайн болон саар үр дүн дагуулсан. Эмчилгээнээс хойш 19 сарын дараа залуу эрийн хорт хавдар ужиг лимфобластик лейкеми багасаж, засвартай эсүүд бие махбодид нь нэгдэн үлдэж чаджээ. Харин ДОХ-ыг нь анагаах оролдлого амжилтгүй төгсөв. Өвчтөний халдвартай тэмцэгч лимфоцитын дөнгөж тав орчим хувь нь ХДХВ-т тэсвэртэй байгаа тул вирусын эсрэг эмчилгээ үргэлжлүүлэх шаардлагатай хэвээр.
Гэхдээ эмчилгээний үр дүн CRISPR ашиглан өөрчилсөн эсийг хүнд шилжүүлэн суулгаж болно, суулгасан эс удаан хугацаанд оршиж чадна гэдгийг баталлаа хэмээн Дэн Хункуй цахим захидлаар асуусан асуултад хариулжээ.
Энэ удаагийн туршилтыг “шинжлэх ухааны судалгаанд гарч буй томоохон дэвшил хэмээн хүлээн авбал зохино. Ёс суртахуунтай, аюулгүй хүрээнд туршиж чадсан юм чинь анагаах ухаанд хувьсгал гарах нь гарцаагүй” хэмээн Чикагогийн их сургуулийн шашин, ёс зүйн профессор Лори Золот тайлбарлав.
Одоогоор өвчтөнд генийн засвараас үүдэлтэй харш нөлөө, өөрийнх нь ДНХ гэмтэж, хэвийн бус болсон шинж тэмдэг илрээгүй. Гэхдээ судалгааны дүнг баталгаатай болгохын тулд өөрчлөлттэй эсүүдийг хамруулсан илүү өргөн хүрээтэй судалгаа чухлыг Дэн анхааруулав.
CRISPR-ээр засвар оруулсан эсийн эмчилгээ хийлгэж байгаа гурван өвчтөний талаарх нарийвчилсан тайланг Пенсильванийн их сургууль ирэх арванхоёрдугаар сард Америкийн хематологийн нийгэмлэгийн хуралдаанд танилцуулна. Уг туршилт нь АНУ-д генийн засварын эмчилгээ хийж буй анхны тохиолдол байж болзошгүй юм.
ЗГМ сонин
